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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
春节的十个小知识：春节为啥又叫新正、元日？******
中新网北京1月22日电(记者 上官云)“爆竹声中一岁除，春风送暖入屠苏。”又是一年新春佳节来临，人们以丰富多样的节庆习俗，来迎接期盼已久的农历新年。
重庆工商大学法学与社会学学院副教授孟令法在接受中新网专访时提到，春节反映了自然时空的新旧交换，具有除旧布新、祈福纳祥、感念先恩、阖家团圆的美好寓意。
其实，无论年俗如何变化，春节始终是中国人看重的团圆节，也从方方面面体现了中华优秀传统文化的博大精深、源远流长。
资料图：村民挥舞长龙与狮头。 杨华峰 摄一、春节有何寓意？
春节是中国最重要的传统节日之一。俗话说，“百节年为首”“四季春为先”，它反映了自然时空的新旧交换。
因此，作为“年”的一种称谓，春节在各种祭祀仪式与欢庆活动中，就具有了除旧布新、祈福纳祥、感念先恩、阖家团圆的美好寓意。
从本质上讲，“过年”也可以视为一个时段。在古代，并无“春节”一词，而“正月初一”常谓元朔、元日、新元、元旦、正日、元辰或新正等。
孟令法说，直至民国，“正月初一”被定名为“春节”，并沿用至今。
二、春节为啥又叫新正？
在春节的各种名字中，“新正”自隋唐以来就得到普遍使用，如孟浩然《岁除夜会乐成张少府宅》诗曰：“旧曲梅花唱，新正柏酒樽。”
宋人周密在《武林旧事•元夕》中写道：“一入新正，灯火日盛。”明清时代“新正”这一名称也得到延续，荻岸山人在《平山冷燕》中写道：“因岁暮就在家过了年，新正方起身上任。”
“正日”这一称谓或在汉代即已出现，唐徐坚《初学记》卷四引汉崔寔《四民月令》说：“正月一日，是谓正日。”新正也好，正日也罢，这些称谓都体现了古人对新年第一天的认识。
从本质上说，这些词汇都带有一定的美好寓意。无论使用哪一词汇指称“正月初一”，其中的“新”“正”“元”等词汇所体现的“一元复始”等理念，都彰显了人们对一年之始的时间定位，也是对万象更新的体认。
三、如何以岁首定年节？
春节能够成为中国的传统节日，经历了漫长的发展过程，而这也与历法的选择有关。
资料图：北京一家“藏在”四合院里的小咖啡店挂起红灯笼，营造出浓厚的中国传统新年氛围，吸引市民前往“打卡”。 中新社记者 侯宇 摄孟令法介绍，中国观象授时的历史非常悠久，但历朝历代仍有差别，这对以岁首定年节的传统产生了直接影响。
在远古时期，人们以北斗七星为基准，确定了“斗柄回寅”为春正，“建正寅月”之立春为岁首，这恰是干支纪元法，或称星辰历。
简单来看，夏历正月在孟春，商历正月在冬十二月，周历正月在冬十一月。秦统一六国后，用秦历(颛顼历)，正月定在冬十月。
汉初时，沿用秦历。至汉武帝时，天文学家唐都、落下闳、邓平等人在吸收干支历(节气成分)的同时，制“太初历”，恢复夏历春季一月一日为岁首。此即为今之春节奠定了时间基础，而四川阆中人落下闳则成为当代学者所认定的“春节第一人”，被奉为“年爷爷”。
四、“年”为何被引申为岁名？
如今，人们提起春节，总会说“过年了”。孟令法解释，“年”属于“禾”部字，许慎《说文解字》将“年”写作“秊”，从禾千声，意为“谷孰也”。
《谷梁传•桓公三年》记载，“五谷皆熟为有年也”。基于此，“年”有了“年成”之义，即“一年的收成”。基于这一本义，“年”逐渐往表示时间的意义上引申，如此便出现了“年节”“年纪”“周年”“年代”等概念。
“过年”的“年”亦是如此。正所谓“春种”“夏锄”“秋收”“冬藏”，循环往复，人们把“过年”视为庆贺丰收的节日其实不难理解。
此外，“民以食为天”，“社”“稷”对人们来说是极为重要的，而在春节这样一个重要时段，张贴蕴含“丰收”之意的春联，举行“社火”“社戏”表演，祝祷“风调雨顺”“五谷丰登”也就成为十分重要的信俗活动。
资料图：图为社火团进行精彩表演。 马铭言 摄五、除夕与春节有哪些关系？
从时间上看，除夕与春节相连，但有其起源，即“逐疫驱鬼”。汉画像石既有“傩戏图”，而宋佚名绘“大傩图”即是证明。
孟令法解释，“除”本义为“交易”“去除”，“夕”有“夜晚”之意，而此日一般在腊月三十，俗称“年三十”。是夜人们“通宵不眠”，俗谓“守岁”。
故从其本义出发，其意可为在一年的最后一晚“弃旧迎新”“驱邪避秽”。因此，春节和除夕既有相通之处，亦有一定区别，而前者在某种程度上还可包含后者——民间俗谓“过了腊八就是年”，而“年”在现当代社会即被称为“春节”。
此外，人们针对不同亲属关系，自初一开始便分不同时段前往亲戚家拜年，比如有些地方初二“回娘家”，初三“姑舅姨”。
六、除夕最早何时出现？
中国民间常将除夕称为“大年三十”，是日为“大除”，是夜，则称“大年夜”。在部分地区，还将除夕前一日称“小年夜”。
资料图：随着社会发展，年夜饭越来越丰盛。梁犇 摄从典籍角度看，“除夕”的出现或比春节晚很多。现存文献最早提及“除夕”的是西晋周处所撰《风土记》，“至除夕，达旦不眠，谓之守岁”。
除夕大部分情况下是在腊月三十，但也有腊月二十九。孟令法说，中国传统历法总体是阴阳合历，既考虑太阳运行，也考虑月亮运行，同时观照北斗七星、二十八宿等，但为了弥合日月星的运行时间差，便制定了平年和闰年。
所以，农历年最后一月既有三十天，也有二十九天，但以三十天为多。
七、因何要守岁？
“守岁”又称守岁火、照岁等，简单来说，就是在吃过年夜饭后，全家人在灯火通明中由“除夕”跨入正月初一，直至天亮。
孟令法认为，之所以有此风俗，原因之一可能是“守岁”起源于古代自然崇拜以及人们对它的合理解释。人们采取“熬夜”行为，以化解想象中“年兽”等带来的生存危机。
换言之，人们希望在两个时段的跨越中构建一种无形力量，以把一切邪瘟病疫驱走，从而实现对家庭或集体成员的有效保护。
总之，除夕“守岁”的风俗主要源自人们对新旧交替的一种象征性表达，体现了人们对自然时序循环往复变化的感性认知以及处理方式，并逐渐走向了全民娱乐。
资料图：图为东城区前门步行街北口的景观小品“四方平安”。中新社记者 田雨昊 摄八、春节主要习俗有哪些？
春节期间的节庆习俗丰富多样，如吃饺子、放烟火、压岁钱、逛庙会等等。
吃过年夜饭，也接回了灶王爷，等到正月初一，大家照例走亲访友，依次“拜年”。人们穿起喜欢的新衣，准备好茶点糖果，热情招待客人。
在旧日民俗中，从初一到初七，每天做什么都有讲究，颇具仪式感。
九、为何要吃“五辛盘”？
有趣的是，有些地方过年时要吃“五辛盘”，是由生韭、生葱、兴蕖、薤以及蓼蒿五种植物组成的凉拌菜，有些也用葱、蒜苗、姜、椒和芥。
南朝梁宗懔《荆楚岁时记》记载：“过年食春饼、萝卜与五辛春盘”。由此可见，“五辛盘”曾广泛流布于楚地。
“五辛盘”基本均以性味属“辛”的菜为主，取其谐音为“新”，寓意新一年的开始。此外，吃“五辛盘”还有祛邪除病之义，祈求“新的一年身体健康”。
十、辞旧迎新是春节核心议题？
“千门万户曈曈日，总把新桃换旧符。”孟令法说，“辞旧迎新”的确是春节的核心议题，可以说，大部分春节活动都与此密不可分。
贴春联、门神等，普遍出现于除夕日(晌午)；正月初一拜年时的拱手作揖、相互问候时的吉祥语等等，都能说明两者均具有“辞旧迎新”的特征。
孟令法认为，相较而言，除夕的“辞旧”属性凸显，正月初一的习俗更倾向于“迎新”。
在他看来，庆贺新春佳节是中国传承数千年的重要活动，我们要重视传统文化对当代社会发展的作用，在保护和传承的过程中做好工作，更好地维系传统节日的文化认同功能。(完)
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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